Ensimmäinen CAR-T-hoitoa saava leukemiapotilas NHS:llä kuvailee hoitoa ”hyvin scifi-mäiseksi”

Isossa-Britanniassa on saavutettu merkittävä virstanpylväs verisyövän hoidossa. 28-vuotias Oscar Murphy on ensimmäinen leukemiapotilas, joka on saanut uraauurtavaa CAR‑T‑hoitoa sen jälkeen, kun se otettiin laajasti käyttöön maan julkisessa terveydenhuollossa NHS:ssä. Murphy kuvailee kokemusta ”fantastiseksi” ja ”hyvin scifi-mäiseksi”.

Agressiivinen leukemia ja uusi toivo

Oscar Murphy sairastaa aggressiivista B‑solu akuutti lymfoblastileukemiaa (B‑solu ALL), joka on nopeasti etenevä verisyövän muoto. Hän sai hoitonsa Manchester Royal Infirmary ‑sairaalassa, jossa hänelle annettiin niin sanottu ”elävä lääke” – CAR‑T‑soluhoito.

Murphy diagnosoitiin maaliskuussa 2025. Hänelle tehtiin ensin laaja sytostaattihoito ja heinäkuussa kantasolusiirto luovuttajalta. Marraskuussa selvisi kuitenkin, että syöpä oli palannut. Nopeasti etenevä tauti vaati entistä tehokkaamman ja kohdennetumman hoidon.

”Leukemia, joka minulla on, etenee todella nopeasti. Se tarvitsee vieläkin nopeamman vastauksen pysähtyäkseen. Ja nyt meillä on siihen vastaus”, Buryssa asuva automyyjä kertoo.

Mitä CAR‑T‑hoito on ja miten se toimii?

CAR‑T‑hoito (chimeric antigen receptor T‑cell therapy) on yksilöllinen immunoterapia, joka hyödyntää potilaan omia puolustussoluja syövän tuhoamiseen. Hoito on jo vuosien ajan ollut NHS:ssä käytössä tietyissä leukemian ja lymfooman muodoissa, mutta nyt se on ensimmäistä kertaa saatavilla myös aikuisille B‑solu ALL ‑potilaille.

Hoito etenee useassa vaiheessa:

1. T‑solujen keräys: Potilaalta poistetaan verenkierrosta T‑soluja, jotka ovat valkosoluja ja osa elimistön omaa immuunipuolustusta. Oscarilta solut kerättiin viime kuussa ja lähetettiin laboratorioon Stevenageen.

2. Geenimuokkaus: Laboratoriossa T‑solut ohjelmoidaan uudelleen vaarattoman viruksen avulla. Soluihin lisätään tarkkaan suunniteltu geenijakso, joka antaa niille kyvyn tunnistaa syöpäsolujen pinnalla oleva kohdemolekyyli.

3. Uudet reseptorit – lukko ja avain: Geenimuunnellut T‑solut alkavat ilmentää uudella tavalla muotoiltuja pintareseptoreita, jotka toimivat kuin avain, joka sopii vain syöpäsolujen pinnalla olevaan ”lukkoon”. Kun CAR‑T‑solu kohtaa tällaisen syöpäsolun, se kiinnittyy siihen ja merkitsee sen tuhottavaksi.

4. Solujen monistaminen: Muokattujen CAR‑T‑solujen määrää kasvatetaan laboratoriossa miljooniin kappaleisiin, jotta elimistöön voidaan palauttaa riittävän suuri armeija syöpäsoluja vastaan.

5. Elävä lääke takaisin potilaaseen: Lopuksi potilaan omaan syöpään räätälöity CAR‑T‑hoito pakastetaan, kuljetetaan hoitavaan sairaalaan ja annetaan suonensisäisenä infuusiona.

Miljoonia soluja muutamassa teelusikallisessa

Oscar Murphyn yksilöllinen hoito cryosäilytettiin ja kuljetettiin Manchester Royal Infirmaryyn. Pienikokoinen hoitopussi sisälsi 100 miljoonaa CAR‑T‑solua vain kolmessa teelusikallisessa nestettä. Infuusio kesti vain muutaman minuutin.

Murphy kertoo yllättyneensä siitä, kuinka voimakas vaikutus näin pienellä määrällä voi olla: ”Se on todella scifiä, mutta jos se tarkoittaa, että syöpä häviää pysyvästi ja omat soluni pystyvät siihen, se on vain fantastista.”

Ensimmäinen infuusio annettiin 2. tammikuuta BBC Newsin seuratessa tilannetta. Toisen, 300 miljoonaa CAR‑T‑solua sisältävän infuusion Oscar sai eilen, mikä merkitsi hänen CAR‑T‑hoitonsa loppuhuipennusta.

CAR‑T‑hoitoa kutsutaan ”eläväksi lääkkeeksi”, koska syöpää tappavat T‑solut jäävät elimistöön pitkäksi aikaa, jatkavat lisääntymistään ja jatkavat työnsä tekemistä vielä viimeisen infuusion jälkeenkin.

Tehokkaampi ja turvallisempi kuin perinteiset hoidot

Oscar Murphyn hematologi, tohtori Eleni Tholouli, kuvailee CAR‑T‑hoitoa merkittäväksi läpimurroksi. Hänen mukaansa hoito on sekä aiempia vaihtoehtoja turvallisempi että tehokkaampi.

”Tyypillisesti tämä leukemiatyyppi on hyvin aggressiivinen, ja aikuispotilaat eivät elä yleensä kuutta–kahdeksaa kuukautta pidempään diagnoosin jälkeen. Tällä hoidolla voimme tarjota heille vuosia – ja mahdollisesti jopa parantumisen”, Tholouli sanoo. ”Se on erittäin merkittävää ja mullistaa tavan, jolla hoidamme tätä syöpää.”

Kliinisessä tutkimuksessa 77 % potilaista saavutti remission CAR‑T‑hoidon jälkeen, ja noin puolella ei näkynyt syövästä merkkejä vielä kolmen ja puolen vuoden kuluttuakaan. Keskimäärin hoito toi potilaille 15,6 lisäkuukautta elinaikaa.

Kotimainen kehitys ja kallis mutta korvattu hoito

CAR‑T‑hoidon valmistaa Autolus, joka on University College Londonin tutkimuksesta ponnistanut yritys. Kliinisten kokeiden alkuvaiheessa potilaiden solut jouduttiin lähettämään Yhdysvaltoihin muokattaviksi, mutta nyt koko prosessi voidaan tehdä Britanniassa.

Hoidon listahinta on 372 000 puntaa infuusiolta, mutta NHS on neuvotellut luottamuksellisen alennuksen. NHS England on sopinut hoidon rahoituksesta useissa keskuksissa eri puolilla maata, ja arvion mukaan noin 50 potilasta vuodessa hyötyy siitä – Tholoulin arvion mukaan todellinen määrä voi tulevaisuudessa olla suurempi.

Hoito on tällä hetkellä saatavilla yli 26‑vuotiaille B‑solu ALL ‑potilaille, joiden syöpä ei ole vastannut aiempiin hoitoihin tai on uusiutunut. Keskuksia on muun muassa Cambridgessa, Newcastlessa, Sheffieldissä, Plymouthissa ja Lontoossa. Walesista ja Pohjois-Irlannista tulevien potilaiden on matkustettava Englantiin saadakseen hoidon, eikä sitä ole vielä hyväksytty Skotlannissa.

NHS:n valtakunnallinen syöpäjohtaja professori Peter Johnson kutsuu hetkeä ”merkkipaaluksi aggressiivista verisyöpää sairastaville”. Hänen mukaansa on ”huomionarvoista”, että nyt sairaaloissa annettava hoito on kehitetty brittiläisen tieteellisen tutkimuksen pohjalta. ”Se auttaa useampia Oscarien kaltaisia ihmisiä elämään pidempään ja terveempää elämää.”

Potilaskokemukset: remission kautta takaisin arkeen

Oscar Murphy ei ole ainoa, joka on saanut uuden mahdollisuuden elämään CAR‑T‑hoidon ansiosta. 29‑vuotias Chris Williams Belfastista diagnosoitiin samaan aggressiiviseen leukemiatyyppiin vuonna 2021. Kun hänen syöpänsä uusiutui, hän sai CAR‑T‑hoidon Manchesterissa vielä kokeellisessa vaiheessa. Nyt hän on ollut remissiossa lähes kolme vuotta.

”Vain muutama vuosi sitten olin todella sairas, ja nyt voin elää täyttä elämää. Pääsin takaisin töihin. Tapasin myös Chloen, ja olemme nyt kihloissa”, Williams kertoo. ”Perheeni tuki on ollut valtava, ja he ovat onnessaan nykyisestä tilanteestani.”

Haaveena normaali arki, perhe ja tulevaisuus

Oscar Murphy ja hänen kihlattunsa Lauren vihittiin Manchester Royal Infirmaryn tiloissa viime kuussa. Päätös mennä naimisiin sairaalassa syntyi epävarman terveystilanteen keskellä – Oscar halusi varmistaa, että tärkeä hetki toteutuu.

Parilla on kuitenkin suunnitteilla myös toinen, suurempi hääjuhla lokakuussa. Murphyn unelmat ovat samoja kuin monella muullakin nuorella aikuisella: ”Haluan lapsia ja valkoisen puupicket-aidan taloni ympärille yhdessä upean vaimoni kanssa – haluan vain sitä tavallista arkea. Tämä hoito on porttini siihen, ja en malta odottaa.”

Kun vakava sairaus muuttaa elämän suuntaa, monet – kuten entinen pääministeri Sanna Marin – korostavat myöhemmin halua panostaa enemmän omaan jaksamiseen ja läheisiin. Samankaltainen ajatus näkyy myös Oscar Murphyn toiveissa rakentaa perhettä ja tasapainoista arkea hoitojen jälkeen, aivan kuten Sanna Marin on kertonut aikovansa käyttää enemmän aikaa tyttäreensä ja hyvinvointiinsa tulevina vuosina.

Ei sisällä instagram post:eja